Ataluren: hyödyllinen vain, jos DMD: ssä on hölynpölymutaatiota geeni; lääke varmistaa, että stop-kodonin sijasta (aiheuttaa abortti translaatiosta (mRNA: n siirtyminen proteiiniksi) ja siten lyhennetyksi proteiiniksi), proteiinille välttämätön aminohappo sisällytetään, mikä johtaa toiminnalliseen dystrofiiniproteiiniin. Mitä aikaisemmin lääkettä täydennetään, sitä pidemmät mahdollisuudet säilyttää kävelykyky ja lihasten toiminta.
Eteplirsen: Auttaa vain eksonissa 50 (poisto (keskikromosomaalisen kappaleen menetys)).geeni segmentti, jota ei ole leikattu silmukoinnin aikana (pre-RNA-prosessointi) ja siten välttämätön translaatiolle); tätä poistoa esiintyy 15 prosentilla sairastuneista. Lääke on yksisäikeinen nukleiinihappo, joka on komplementaarinen pre-mRNA: n eksonille 51. Siten se sitoutuu mainittuun eksoniin. Sitoutumisen vuoksi eksoni poistetaan silmukoinnin aikana (tärkeä vaihe prosessoinnissa, joka luo toiminnallisen RNA: n). Proteiini voidaan nyt lyhentää, mutta eksonin 51 sijainnista lukukehystä muutetaan siten, että sieltä koodataan proteiinin oikea aminohapposekvenssi. Dystrofiini on siten osittain toiminnallinen. Hyväksytty vain Yhdysvalloissa!
